ЛЕЧЕНИЕ ГЕНАМИ — ФАНТАСТИКА ИЛИ РЕАЛЬНОСТЬ? (ФАВОРОВА О. О. , 1997), БИОЛОГИЯВ статье описан принципиально новый подход к лечению наследственных, онкологических и инфекционных заболеваний — генная терапия. В клетки больного вводится дополнительный функционирующий ген, который илиисправляет врожденную ошибку обмена веществ, или придает организму новые свойства, благодаря которым происходит выздоровление пациента. ЛЕЧЕНИЕ ГЕНАМИ — ФАНТАСТИКА ИЛИ РЕАЛЬНОСТЬ? О. О. ФАВОРОВАРоссийский государственный медицинский университетВМЕСТО ВВЕДЕНИЯСегодня каждому старшекласснику известно, что генетическая информация, закодированная в последовательности оснований ДНК, направляет и контролирует синтез РНК и белков. Поэтому генЧм — совокупность молекул ДНК в каждой отдельной клетке — представляет собой «книгу судеб» организма, в которой записано, как это живое существо, будь то человек, животное, растение, микроб или вирус, выглядит, живет и передает свои свойства следующему поколению. У многоклеточных организмов эта геномная книга разбита на главы — хромосомы, а страницам соответствуют отдельные гены — основные единицы наследственности, каждая из которых несет генетическую информацию для определенного белка или РНК. Увы, в эту книгу, как и в набранную типографским способом, закрадываются опечатки: может быть пропущена, вставлена или заменена на другую отдельная буква (нуклеотидный остаток ДНК), а иногда происходит вставка или утрата большого фрагмента текста — нескольких страниц или главы. Такие изменения генетического материала называются мутациями, и если мутации искажают информацию, записанную в генах, или затрагивают регуляторные области, приводя к выключению генов, то они являются причиной генетических заболеваний. Если подобные мутации происходят в клетках зародышевого пути организмов, размножающихся половым путем, то они передаются по наследству и заболевание становится наследственным. В мире каждый сотый ребенок рождается с серьезным наследственным дефектом, и количество таких дефектов неумолимо растет. Наследственные отклонения, как правило, приводят к физическим или умственным нарушениям и преждевременной смерти. Для большинства из известных в настоящее время более чем 4000 наследственных заболеваний не найдено достаточно эффективных способов лечения. Спасением от наследственных заболеваний могло бы стать введение в организм больного неповрежденной копии мутантного участка ДНК. Идея, еще недавно казавшаяся фантастической, становится вполне реальной благодаря достижениям в области генетической инженерии. Эта технология позволяет выделять индивидуальные гены и последовательности ДНК (клонировать ДНК), а затем направленно изменять их в пробирке, создавая рекомбинантную ДНК — новые сочетания последовательностей нуклеотидов. Молекулы рекомбинантной ДНК, содержащие неповрежденную копию мутантного участка ДНК и сконструированные таким образом, чтобы их можно было ввести в клетки нового хозяина, смогут заменить поврежденный ген, направляя синтез недостающего продукта, или же заставят работать имеющийся у хозяина, но выключенный ген. Произойдет изменение генетического материала организма, или его генотипа, и как следствие — исправление врожденной ошибки обмена веществ. Наследственное заболевание будет излечено при помощи генотерапии. Еще одним важным направлением генотерапии может стать направленное привнесение свойств, ранее не присущих данному типу клеток. Предполагается, что, вводя в организм новые, не свойственные ему гены, можно будет лечить онкологические, инфекционные и аутоиммунные заболевания
